To tylko jedna z 2 stron tej notatki. Zaloguj się aby zobaczyć ten dokument.
Zobacz
całą notatkę
Terapia genowa
Terapia genowa wykorzystuje inżynierie genetyczną, daje władze nad dziedzicznością
Zbadanie wszystkich genów to ogromna perspektywa dla terapii chorób, zwłaszcza dziedzicznych. Choroby dziedziczne można podzielić na:
1) Chromosomowe- zespół Downa
2) Wielogenowe- cukrzyca wieku młodzieńczego i schizofrenia
3) Jednogenowe- karłowatość, wielopalczastość, pląsawica Huntingtona (dominujące) i fenyloketonuria, mukowistydoza (recesywne)
Dla całości chorób związanych z patologią genów należy wspomnieć o chorobach wywołanych przez onkogeny, odpowiedzialnych za niektóre typy chorób nowotworowych, np. białaczkę
Terapia genowa- wprowadzenie do komórek org ludzkiego genu w celu korekty wrodzonych błędów genetycznych i zapobiegnięcia wystąpienia stanów patologicznych lub w celu leczenia stanu patologicznego już istniejącego
Jak działa terapia genowa?
1) Z materiału genetycznego wirusa usuwamy geny chorobotwórcze i wprowadzamy zamiast nich element leczniczy
2) Zmienionym wirusem zarażamy pacjenta
3) Wirusy te docierają do chorych komórek i niesiony przez nie gen jest wstawiany w miejsce genu chorobotwórczego i tu dochodzi do odczytania wprowadzanego genu- komórka w ten sposób uzyskuje odpowiednią funkcję- zdrowa komórka
Co się leczy terapią genową?
Choroby nowotworowe- przeważają
Leczenie wady pojedynczych genów- nieprawidłowość w jednym genie
Choroby zakaźne
Zaawansowanie prac klinicznych nad terapią genową:
Najwięcej w pierwszych fazach badań (bezpieczeństwo, optymalna dawka, skutki uboczne)
W dalszej kolejności prace w 2 fazie badań (skuteczność, bezpieczeństwo)
Kolejno: prace obejmujące 1 i 2 fazę badań
Najmniej prac klinicznych w 3 fazie badań (pacjenci i potwierdzona skuteczność, porównanie skuteczności ze skutecznością tradycyjnych metod leczenia)
Zastosowanie terapii genowej:
Nowotwory
Choroby układu krążenia
Infekcyjne
Monogenowe
Neurologiczne
Wzroku
Inne
Rodzaje terapii genowej:
Somatyczna terapia genowa
Zygotyczna
Rozszerzająca- ulepszająca funkcjonowanie organizmu
Eugeniczna- mająca na celu zmianę lub ulepszenie jakości biologicznych człowieka w perspektywie ich dziedziczenia przez przyszłe pokolenia.
3 wstępne warunki dopuszczalności terapii:
1) Gen musi dać się wszczepić jedynie w komórkę wybraną, obarczoną defektem genowym, a nie w kom rozrodcze lub inne zdrowe
(…)
…
Zastosowanie
Selektywność tkankowa
Wydajność-skuteczność transfekcji i ekspresji
Trwałość ekspresji
Chemiczna: nośniki:
a) Liposomy
b) Wytracanie fosforanu wapnia
ex vivo/in vivo
NIE
Niska
Przejściowa/stała
Fizyczna:
a) Mikroiniekcja
b) elektroporacja
ex vivo/in vivo
NIE
Średnia
Przejściowa
Biologiczna:
a) Niewirusowa (ligand /receptor)
b) Wirusowa (np. retro-, adeno-)
ex vivo/in vivo
TAK
Niska-średnia…
… i syntetyzowane w mitochondrium polipeptydy są to ważne białka głównie uczestniczące w łańcuchu oddechowym- uszkodzenie ich powoduje nieprawidłową ilość wytwarzania ATP- utrudnienia w przekazywaniu impulsów nerwowych i poruszaniu się
Narażone są: serce, układ nerwowo- mięśniowy (narządy o dużym zapotrzebowaniu na energię)
Są to zaburzenia w łańcuchu oddechowym- choroby neurodegeneracyjne (Parkinson, Alzhaimer…
…, która nie spowoduje zachwiania równowagi org
3) Gen nie może zniekształcić procesu funkcjonowania komórki, np. przekształcając ją w kom rakotwórcze
Somatyczna terapia genowa
Polega na przeniesiu kwasów nukleinowych do komórek ustroju w celu uzyskania efektu terapeutycznego lub profilaktycznego. W ten sposób obejmuje ona stosowanie metody do leczenia chorób jedno- i wielogenowych i też chromosomowych
Stosowane in vivo tak jak klasyczny lek. Rekombinowane DNA wyszukuje za pomocą wektora cel wewnątrz organizmu i steruje tam wytwarzaniem pożądanego produktu genowego- wprowadzenie materiału genetycznego bezpośrednio do organizmu człowieka. Wektory muszą być selektywne żeby wykluczyć działania uboczne.
In vitro- pobierana tkanka człowieka i transfer jej do hodowli komórek. Stosowane tu są wektory wirusowe…
... zobacz całą notatkę
Komentarze użytkowników (0)